만성 골수성 백혈병(CML)은 1950년만 해도 방사선치료 외에 대책이 없다가 60년대 들어서야 미에린 등 백혈구 수를 조절할 수 있는 약제가 개발돼 치료에 희망을 갖게 됐다. 그러나 이 약제는 환자의 수명까지 연장시키지는 못했다. 환자 수명에 작용하는 약제는 80년대에 개발된 인터페론이었다. 인터페론은 이전의 3년이던 생존기간을 6∼7년까지 연장했다. 이때도 동종 조혈줄세포 이식방법이 있었지만 치유율은 40∼50%에 그쳤다. 이런 CML 치료는 1999년에 이매티닙이 등장하면서 혁명기를 맞게 된다. 이매티닙이 바로 글리벡이다.

이매티닙이 도입되면서 CML 사망률이 2% 이하로 떨어졌다. 생존기간도 크게 늘어 대부분의 환자가 새 삶을 얻게 됐다. 역사상 처음으로 등장한 이 표적항암제는 ‘Bcr/Abl’ 유전자의 발현을 억제하도록 만들어졌다. CML 발병에 관여하는 필라델피아 유전자를 억제함으로써 병증을 안정시키는 방식이다. 이매티닙에 이어 ‘티로신키나제 억제제(TKI)’가 등장했다. 이 약제는 CML 발병에 관여하는 유전자인 Abl과의 결합력이 이매티닙의 30배에 이르는데, 2007년 미국 FDA가 이를 승인한 이후 등장한 다사티닙 등을 묶어 2세대 TKI라고 구분한다. 일부에서는 면역력을 강화해 병을 이기도록 하는 백신 연구도 진행되고 있다.

관심은 CML을 완치할 수 있느냐에 모아진다. 이매티닙의 내성 때문에 많은 환자들이 치료 단계에서 삶을 등져야 했던 점을 기억하는 사람들은 완치를 믿지 않았다. 실제로 프랑스에서 이매티닙 치료를 통해 Bcr/Abl 유전자가 음성이 된 CML 환자 12명을 골라 투약을 중단하자 2년 안에 절반에서 재발하기도 했다. 그러나 최근 연구에 따르면 아직 극히 일부이지만 관련 유전자가 음성으로 확인된 환자에서 투약 중단 가능성이 조심스레 시도되고 있다. 이제 CML이 더는 절망의 이름이 아니다. 암 중에서 이처럼 드라마틱한 치료 성과를 보인 전례가 없다. 다른 암 분야 연구자들이 CML을 주목하는 것은 이 때문이다.

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