‘넬로넴다즈’ 출시 자신감 드러낸 곽병주 지엔티파마 대표

국내외서 임상 3상 시험 진행 중
국내 첫 번째·세계 두 번째 쾌거
25년 뇌질환 치료에 매진한 결실

알츠하이머 신약 개발에도 박차
반려견 치매약 ‘제다큐어’ 각광

“ICT 접목해 사망·장애 등 줄일 것”

“현재 국내외에서 진행 중인 임상 3상 시험을 성공적으로 완수해 2025년까지 뇌졸중 치료제(넬로넴다즈)를 출시할 계획입니다.” 국내 최초 뇌졸중 치료제 개발 막바지에 있는 ㈜지엔티파마 곽병주(63·연세대 생명과학부 겸임교수) 대표이사의 각오다. 3상은 신약의 유효성을 어느 정도까지 확립한 뒤 이뤄지며, 시판 허가를 얻기 위한 마지막 단계의 시험이다. 1일 경기 용인 지엔티파마 본사에서 만난 곽 대표는 “국내에서 개발된 뇌졸중 신약의 임상 3상 진행은 지엔티파마가 처음”이라고 소개했다. 혈전제거수술을 받는 뇌졸중 환자에 대한 뇌세포보호약물의 임상 3상 시험으로는 캐나다 신약개발회사 노노(NoNo)의 네리네타이드(NA-1)에 이어 ‘세계 두 번째’ 쾌거다.

나이가 들면 치매나 뇌졸중으로 고생하는 사람이 많다. 전 세계 제약회사가 치료제 개발에 뛰어들었지만 모두 실패하면서 치료가 불가능한 것으로 여겨졌으나 25년간 뇌과학 분야에서 활약해 온 곽 대표와 지엔티파마 연구진이 마침내 해결사로 등장하게 된 것이다.

뇌졸중과 퇴행성 뇌질환은 전 세계인의 사망과 장애의 주원인으로 심각한 사회경제적 문제가 되고 있다. 뇌졸중은 뇌에 혈액을 공급하는 혈관이 막히거나 터져 뇌가 손상되는 질환으로, 세계적으로 연간 1500만명의 환자가 발생한다. 이 중 600만명이 사망하고 500만명이 영구 장애를 겪는 것으로 알려졌다. 글로벌 제약사들이 치료제 개발에 앞다퉈 뛰어들었지만 지금까지 미국 식품의약국(FDA) 임상에 들어간 220개 물질 모두 실패했다. 안전성과 유효성을 입증하지 못했기 때문이다. 알츠하이머병도 마찬가지다. 국제알츠하이머병협회(ADI)에 따르면 2015년 4678만명이던 전 세계 치매 환자 수는 2018년 5000만명으로 3년 새 300만명이 증가했다. 2030년에는 7500만명, 2050년에는 1억 3150만명으로 계속 늘어날 전망이다.지엔티파마는 뇌과학·약리학·안과학 및 세포생물학 분야 교수 8명이 1998년에 설립한 벤처기업으로, 뇌졸중 및 알츠하이머병을 치료할 수 있는 뇌세포 보호 신약 개발에 주력하고 있다. 과학기술정보통신부와 보건복지부 등의 지원을 받아 배양세포와 동물모델에서 탁월한 안전성과 약효가 검증된 뇌졸중 신약 ‘넬로넴다즈’와 알츠하이머병 등 퇴행성 뇌질환 신약 ‘크리스데살라진’을 발굴하는 등 가시적인 성과를 내고 있다.

곽 대표는 대학에서 뇌신경과학을 전공했다. 뇌세포가 죽는 것이 뇌졸중, 알츠하이머병의 원인이다. 뇌신경세포가 죽는 기전을 연구해 오면서 자연스럽게 뇌질환 신약 개발로 이어졌다. 다만 이렇게까지 힘든 분야일 줄은 상상도 하지 못했다. 그는 “창업 초창기에 함께 관련 분야를 연구하던 업체들은 전부 사라지고 없다”면서 “회사 설립 후 25년간 포기하지 않고 끝까지 몰두하니 성과물이 나오기 시작하더라”라고 말했다. 지엔티파마는 출발부터 다른 제약회사와 달랐다. 곽 대표는 “단일표적 약물을 만드는 것이 모든 제약회사의 기본 추구 전략이지만 뇌질환은 발생 경로가 다양하다”며 “지엔티파마는 처음부터 두 가지 경로를 타깃으로 하는 ‘다중표적’ 약물을 개발하려고 했다”고 소개했다. 지엔티파마가 개발한 신약 가운데 뇌졸중에 특화된 약물이 넬로넴다즈다. ‘글루타메이트’라는 독성물질과 ‘활성산소’를 타깃으로 한다. 알츠하이머병과 같은 퇴행성 뇌질환은 ‘염증’과 ‘활성산소’를 억제해야 한다. 이 두 가지를 타깃으로 한 약물이 크리스데살라진이다.

지엔티파마는 이미 반려견 인지기능장애증후군(CDS) 치료 신약 ‘제다큐어’(성분명 크리스데살라진) 개발로 유명세를 떨쳤다. 제다큐어는 인간의 알츠하이머병과 유사한 인지기능장애증후군을 앓는 반려견에게서 약효와 안전성이 입증돼 지난해 2월 국내 최초로 농림축산검역본부로부터 동물용의약품 합성신약 품목허가를 받았다. 업무협약을 맺은 유한양행이 지난해 5월부터 전국 1000여곳의 동물병원을 통해 판매하고 있는데 재구매율이 60%를 웃돌 정도로 높은 편이다. 곽 대표는 “뇌세포가 완전히 사멸해 중증도가 극심한 인지기능장애증후군 말기의 노령견에게선 다소 미미한 효과가 나오는 경우도 있다. 하지만 제다큐어를 처방받은 반려견의 보호자들 대부분으로부터 큰 만족과 호응을 얻고 있다”고 밝혔다.

곽 대표는 “제다큐어가 해외에서도 큰 관심을 받고 있다”고 했다. 지난 5월에는 정부의 수출혁신품목 육성지원사업 대상에 선정되기도 했다. 현재 해외 임상연구위탁전문기관(CRO)과의 업무협약을 통해 미국 FDA와 유럽의약품청(EMA)의 동물용 의약품 허가 절차를 밟기 위해 준비 중이다.

곽 대표는 크게 두 가지 목표를 갖고 있다. 첫째는 다양한 포트폴리오를 구축하는 것이다. 그는 “우리가 개발한 신약들은 확장성이 좋다”면서 “넬로넴다즈의 경우 교통사고 등으로 발생하는 외상성 뇌 손상·외상성 척수 손상 치료에도 유용하다”고 밝혔다. 뇌졸중과 뇌세포가 사멸하는 기전이 같기 때문이다. 이어 “크리스데살라진은 루게릭병·파킨슨병 등에 효과가 좋다”며 “이렇듯 한 가지 물질로 다양한 포트폴리오를 구축할 수 있어 앞으로 10년 동안 이 포트폴리오를 공고히 다지는 것이 목표”라고 강조했다. 둘째는 신약과 정보통신기술(ICT)을 접목하는 것이다. 곽 대표는 “뇌 질환을 약만으로 100% 치료하는 것은 불가능하다”며 “뇌질환으로 인한 사망과 장애를 획기적으로 줄이기 위해서는 진단·예방·치료에 이르기까지 바이오기술과 ICT가 결합해야 시너지가 난다”고 했다.